Un equipo multidisciplinar con participación de investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) (España) probará la eficacia terapéutica de nanoanticuerpos de camélidos contra la enfermedad de Huntington, un trastorno neurodegenerativo que se caracteriza por los movimientos involuntarios de las extremidades, alteraciones psiquiátricas y demencia.
El proyecto, en el que trabajan investigadores del Instituto de Biomedicina de Valencia (IBV-CSIC), Instituto de Investigación Sanitaria La Fe (IISLaFe) y el Incliva, en el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), empleará anticuerpos de camélidos, la familia de mamíferos a la que pertenecen los camellos, los dromedarios y las llamas, entre otros, para dirigir dominios de proteínas marcadoras hacia la huntingtina mutante, la molécula responsable de la neurodegeneración en los pacientes de la enfermedad de Huntington, para su destrucción y, por lo tanto, la desaparición de la toxicidad que provoca la degeneración neurológica.
El equipo está coordinado por el doctor José Luis Llácer, del Instituto de Biomedicina de Valencia (IBV, CSIC-CIBERER), el doctor Rafael Vázquez, del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe-CIBERER, y la doctora Pilar González, del Incliva-CIBERER, como investigadores principales. Este proyecto se desarrolla con una ayuda de la Convocatoria de Acciones Cooperativas y Complementarias Intramurales (ACCI) del CIBERER, con una dotación de 50.000 euros.
Durante año y medio, el equipo investigador llevará a cabo una prueba de concepto muy disruptiva para validar una estrategia de terapia génica con nanoanticuerpos como terapia contra la enfermedad de Huntington.
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